铅中毒事件

FrankBruni参与的革命性医学试


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创新-为NAION患者留下一扇窗。NAION的全称是非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION),是一种发病率在百万人群中保持个位数的罕见病。文中所提的临床研究目前正在中国开展,该研究是全球仅有的、有史以来规模最大的治疗NAION的研究。苏州瑞博作为美国Quark的全球合作伙伴,希望通过小核酸药物,挽救更多中国NAION患者的视力。

InsideFrankBruni’sRevolutionaryMedicalTrialDailyBeastTanyaBasu02.23.18

今年2月23日,《纽约时报》专栏作家FrankBruni发表了一篇动人心弦的文章,文章讲述了他被确诊为非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)的故事,该病变常称为NAION,或者正如Bruni所言“更通俗的叫法是‘眼卒中’。”

Bruni写下了自己一想到这一诊断就泛起心头的绝望和害怕的心情,但正当他因自己有可能失明而惶惶不可终日时,医生为他带来了些许希望。

“这很糟糕,对吧?”我问Moazami医生。

“这确实很糟糕,”她回答,一阵尴尬沉默后,她说:“我很抱歉,我没有什么能帮助到您。但且慢,还有一件事情:有一项试验性治疗的临床试验。”然后她告诉我,如果我想要尝试这种试验性治疗的话,该如何进入这项试验。我确实想试试。所以,我立即在已经忙得不可开交的生活中加入这样一件新的、耗时的事情。我成了一只眼科研究用的豚鼠。

—FrankBruni

Bruni决定参与这项世界上最大规模的NAION临床试验,该试验正在测试一种可延迟、甚至终止疾病进展(该疾病的进展最终可夺走患者的全部视力)的突破性RNA注射剂。

MarcDinkin医院附属威尔康乃尔医学院的神经眼科主任。医院多项临床试验的主要研究者,该中心是正在有全美患者参与的众多临床中心之一,Bruni就是这些患者中的一个。

“今天我已接到了约50通电话,”Bruni告诉DailyBeast,自从他发表专栏后,人们对该疾病的兴趣骤然增加。Dinkin说,虽然这不是一种非常罕见的疾病,但相比其他通常发生在50岁以上年龄组的视觉类疾病而言,这种病却是不那么常见。“这种病较少受到(媒体)曝光,部分原因是NAION年发病率约为百万分之二至百万分之十。该疾病在人群中的发病率低于青光眼和黄斑变性。”

Bruni仅凭一己之力就引起了公众对NAION的


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