瑞博生物IPO获受理或成科创板小核酸第一

12月29日，苏州瑞博生物技术股份有限公司(以下简称“瑞博生物”)申请科创板上市已获受理，国泰君安证券为其保荐机构。拟募资16亿元。小核酸药物第一股小核酸药物主要作用于细胞内的mRNA，可通过基因沉默抑制靶蛋白的表达，从而实现治疗疾病的目的。因为小核酸药物从转录后水平进行治疗，能针对难以成药的特殊蛋白靶点实现突破，有望攻克尚无药物的疾病包括遗传疾病和其他难治疾病，所以具备针对“不可靶向”、“不可成药”疾病开发出治疗药物的巨大潜力，有望形成继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。不过，目前全球仅有十余款小核酸药物获批上市，除Spinraza作为孤儿药在中国获批上市外，尚无其他小核酸药物在国内获批上市。而自成立以来，瑞博生物基于小核酸药物开发特点，已打造了小核酸研发全技术链。如siRNA候选序列的设计、活性筛选、核酸化学修饰、脱靶效应及免疫刺激反应评价、核酸化学以及生物分析方法、核酸制备工艺、中间体及药品质量研究、核酸给药技术及载体制备等，形成了完整的小核酸制药技术链和药物研发支撑体系，建立了包括核酸单体、原料药、药物递送载体和药物产品的生产能力，组建了核酸制药专业的技术和管理团队，这使得瑞博在自主药物创新研发上占领了制高点。核心产品此外，据公司招股书介绍，瑞博生物正在开展十余款在研产品研发，其中SR用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION），处于II/III期临床研究阶段，SR用于治疗2型糖尿病，处于II期临床研究阶段，SR用于治疗AR-V7阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），处于IIa期临床研究阶段，SR用于治疗慢性乙肝，处于IND申请阶段。

SR为siRNA新药，属于一种视神经保护药物，靶向半胱天冬酶2（Caspase2），其首个开发的临床适应症为非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION），同时适用于包括青光眼在内诸多视神经损伤相关的眼科疾病。SR由夸克公司开发，公司获得部分亚洲地区权益。目前全球尚无视神经保护药物上市，也无针对caspase-2靶点的产品上市。

SR是反义寡核苷酸新药，能特异性地靶向作用于胰高血糖素受体（GCGR）的mRNA，通过阻止肝糖原转化和促进GLP-1水平升高的双重作用机制发挥降糖作用，用于治疗2型糖尿病。SR由Ionis开发，瑞博生物获得中国区（包括香港、澳门）权益。SR正由瑞博生物在国内开展两项临床II期研究，分别为单药和联合二甲双胍治疗2型糖尿病患者。SR作用机理示意图

SR为首款治疗AR-V7阳性前列腺癌患者的药物，高特异性抑制AR蛋白的表达，可填补临床治疗市场空白，已获IIa期临床试验批准和伦理审查同意。

SR是公司自主研发的、GalNAc肝靶向递送的siRNA药物，适用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，也是我国首款自主研发、拥有知识产权的抗乙肝GalNAc-siRNA药物。SR作用机理示意图结语自2年小核酸药物相关技术壁垒的突破，行业发展的壁垒被逐渐清扫，资本热潮涌入小核酸药物行业，呈快速发展势态。其中，国内企业中以圣诺制药、苏州瑞博为代表的龙头企业就获得多笔融资。如瑞博生物在此之前已于年完成2.7亿人民币B轮融资，并在年12月完成2亿元C轮融资，年4月3日瑞博获得4.7亿元人民币的C2轮融资支持。而据相关行研报告，在我国人口基数庞大、人口老龄化速度加快、肝炎和肿瘤患病率不断提升的背景下，预计小核酸药物在我国市场约有亿元的发展空间。基于我国小核酸药物的巨大发展空间，可以预见，还将会有更多公司布局小核酸药物。

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